新药PEDMARK获突破性疗法认定 可减少儿童化疗毒性

Fennec Pharmaceuticals今日颁布发表,美国FDA为PEDMARK颁布了冲破性疗法认定,用于防止尺度风险肝母细胞瘤(SR-HB)儿科患者接管顺铂化疗后的耳毒性。

顺铂和其他铂类化合物是很多小儿恶性肿瘤的主要化疗方式。倒霉的是,铂疗法在很多患者中会惹起耳毒性,对儿童癌症幸存者出格无害。据估量,在美国和欧洲,跨越10000名儿童可能接管铂类化疗。这些儿童的听力受损率取决于化疗的剂量和持续时间,此中很多儿童需要终身助听器。目前还没有防止听力受损的药物,只要高贵,手艺上坚苦的耳蜗植入物可供患者利用。听力受损会导致处于环节发育阶段的婴幼儿缺乏言语成长和识字能力,而春秋较大的儿童和青少年会缺乏社会感情成长和教育成绩。

PEDMARK是一种奇特的硫代硫酸钠(STS)制剂,在顺铂化疗约6小时后利用,它会使在血浆中轮回并形成听力受损的顺铂代谢副产品失活。因为PEDMARK仅具有于血浆中,不会分布到癌细胞内,因而对顺铂的抗癌性没有影响。

两项PEDMARK的3期临床研究COG ACCL0431和SIOPEL 6均已完成。COG ACCL0431招募了接管强化顺铂医治的儿童癌症患者,此中包罗新诊断的肝母细胞瘤,生殖细胞肿瘤,骨肉瘤,成神经细胞瘤和成神经管细胞瘤患者。研究成果显示,STS与对照组的听力丧失比例别离为28.6%(14/49)和56.4%(31/55)(p = 0.004)。STS与对照组的听力丧失别离为21.4%(3/14)和73.3%(11/15)(p = 0.005)。STS能够庇护儿童免受顺铂惹起的听力丧失,出格是对于春秋小于5岁的儿童。SIOPEL 6招募了具有局部肿瘤的肝母细胞瘤患者,此中109位患者可进行评估。顺铂加STS的组合总体来说耐受性优良。随访52个月时的3年无事务保存期(EFS)在对照组的比例中为78.8%,STS组为82.1%。 对照组和STS组达到3年总保存期的比例别离为92.3%和98.2%。在首批99例可评估患者中,对照组听力受损比例为67.0%(30/45),STS组为37.0%(20/54),

我们等候这款冲破性疗法能够早日获批上市,协助儿童癌症患者削减化疗副感化,使他们也能像其他孩子一样健康成长。

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